Sono state presentate cinque richieste al Ministro Roberto Speranza da parte dell’Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare, la Federazione dei pazienti Uniamo-Fimr onlus e l’Osservatorio Malattie Rare. I rappresentati di molti pazienti chiedono infatti allo stato che le malattie rare diventino nella pratica quotidiana una priorità di salute pubblica attraverso queste 5 richieste.
Piano Nazionale Malattie Rare finanziato
Il primo Piano Nazionale Malattie Rare era stato approvato dalla Conferenza Stato Regioni nel 2014, ma non avendo stabilito quali risorse economiche destinarvi, è di fatto inattuato. Dunque, secondo i mittenti serve un nuovo Piano dotato di risorse economiche per poter essere realizzato. Nel piano andrebbe anche inserito l’uso della telemedicna, il sostegno alla riabilitazione e il supporto ai Percorsi Diagnostico Terapeutici Assistenziali (PDTA).
Accesso all’innovazione terapeutica
Bisogna garantire un accesso più veloce ai farmaci orfani. Come indicato dal Rapporto OSSFOR 2018, ci vogliono oltre 200 giorni di media per approvare un farmaco orfano, malgrado ci sia una procedura secondo la quale per i farmaci di eccezionale rilevanza terapeutica e per i farmaci ospedalieri è previsto un procedimento negoziale accelerato, in base al quale tali farmaci vengono autorizzati in via prioritaria entro 100 giorni e le Regioni sono tenute a garantire ai pazienti l’immediata disponibilità dei farmaci innovativi, anche senza il loro formale inserimento nei prontuari terapeutici ospedalieri regionali.
Sostegno alla Ricerca
Secondo le associazioni, servirebbe definire un piano di incentivi fiscali che – sotto forma di credito di imposta – possa favorire interventi a sostegno della ricerca clinica e preclinica sulle malattie rare, non solo da parte dell’industria farmaceutica ma anche dei privati che vorranno finanziare programmi dedicati all’avvio e alla realizzazione di tali progetti.
Piena implementazione del panel Screening neonatale
Ci sono diversi disegni di legge sull’ampliamento degli screening neonatali, e a dicembre scade il termine per aggiornare la lista delle malattie rare da sottoporre a screening neonatale. Ci sono tutti i tempi e i presupposti scientifici e normativi per ampliare il panel.
Aggiornamento dei Lea
I provvedimenti attuativi dei nuovi LEA (Livelli Essenziali di Assistenza) sono rimasti in sospeso per la mancanza di specifici provvedimenti che avrebbero dovuto fissare le tariffe massime per le corrispondenti prestazioni di assistenza specialistica ambulatoriale e di alcune disposizioni in materia di assistenza protesica (e dei relativi nuovi nomenclatori). Ma da oltre due anni, questo decreto non è mai arrivato.
