La casa farmaceutica AMO Pharma sta conducendo a Newcastle un trial clinico negli adolescenti e negli adulti affetti dalla forma congenita di distrofia miotonica di tipo 1 (CDM). Il farmaco utilizzato in questo trial è il Tideglusib (AMO-02), un antagonista della proteina GSK3β, una molecola che sembra essere maggiormente attiva nei pazienti CDM e che potrebbe essere la causa di alcune manifestazioni cliniche di questi pazienti, specialmente a carico del sistema nervoso centrale.
Il trial clinico è uno studio pilota in cieco a due dosi (400 mg e 1000 mg): ciò vuol dire che la persona che sta conducendo il trial conosce la concentrazione del farmaco somministrata e non vi è nessun controllo placebo. Nonostante sia uno studio pilota, i dati ottenuti in questa fase sono fondamentali per capire se il farmaco è sicuro e ben tollerato dai pazienti.
La casa farmaceutica AMO ha recentemente pubblicato i dati ottenuti in una prima coorte di 8 pazienti che hanno ricevuto la dose di 1000 mg. Secondo quanto riportato, nessun paziente ha manifestato effetti collaterali. Questo trial è il primo che ha come scopo quello di migliorare l’aspetto cerebrale dei pazienti affetti dalla forma congenita di DM1, e AMO ha comunicato nei pazienti trattati sembra esserci un miglioramento significativo di alcuni parametri valutati.
La casa farmaceutica ha in programma di presentare nei prossimi mesi una relazione scientifica su quanto ottenuto in queste prime fasi del trial che, seppur preliminare, sembra comunque indicare che il farmaco è ben tollerato.
Per leggere il comunicato di AMO Pharma clicca sul link https://www.prnewswire.com/news-releases/amo-pharma-reports-update-on-positive-interim-analysis-for-the-first-cohort-of-phase-iia-congenital-myotonic-dystrophy-study-300524353.html
