Il Trial clinico AOC 1001-CS1 (MARINA) è uno studio sponsorizzato dalla Casa farmaceutica Avidity Biosciences per valutare la sicurezza, tollerabilità, efficacia, farmacocinetica e farmacodinamica a dosi multiple di AOC 1001.
Attualmente è in corso Trial MARINA-OLE, AOC 1001-CS 2, in pazienti adulti con Distrofia Miotonica di tipo 1, che è una estensione della fase 2 dello studio AOC 1001-CS1.
Lo studio AOC 1001 CS 2 continuerà a valutare la sicurezza, tollerabilità, efficacia, farmacocinetica e farmacodinamica nei pazienti arruolati nello studio clinico randomizzato, controllato con placebo di fase 1/2 AOC CS 1 (MARINA), avrà una durata di circa 24 mesi e la data di completamento prevista per lo studio di estensione di fase 2 è aprile 2025.
Terminata l’estensione della fase 2, in corso solo negli USA con arruolamento di circa 44 pazienti, sempre che non si presentino controindicazioni o effetti avversi, dopo l’approvazione delle Agenzie regolatorie (FDA americana e EMA europea) potranno essere arruolati pazienti europei.
Per comprendere meglio il percorso di un trial, può interessare la lettura del seguente argomento: https://www.fondazionemalattiemiotoniche.org/i-trial-clinici/
