La casa farmaceutica Dyne ha annunciato in questi giorni l’inizio del trial clinico Achive (NCT 05481879), in fase 1/2 per valutare il farmaco DYNE-101 nella DM1.
Il Trial clinico Achive in fase 1/2 consiste in una sperimentazione clinica di 24 settimane con dosi ascendenti di ASO (oligonucleotide antisenso). Il farmaco è randomizzato contro placebo; verrà inoltre somministrato per altre 24 settimane in aperto (senza placebo) e sarà esteso per ulteriori 96 settimane.
Nel trial dovrebbero essere arruolati 64 pazienti affetti dalla forma adulta di DM1, con età compresa tra i 18 e i 49 anni.
Gli obiettivi primari sono verificare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Gli obiettivi secondari includono la farmacodinamica, la farmacocinetica e modifiche rispetto al basale dello “splicing di numerose proteine implicate nei meccanismi patomolecolari della malattia”, nonchè variazioni della forza e delle funzioni motorie rispetto al basale.
La Dyne ha inoltre annunciato che i dati sulla sicurezza e tollerabiità e sullo splicing saranno disponibili nella seconda metà del 2023.
Per valutare la dose ottimale del farmaco (Dyne-101), la somministrazione avverrà per via endovenosa ogni 4 settimane o ogni 8 settimane fino a 24 settimane in base alla coorte dei pazienti. I dosaggi dell’ASO saranno compresi tra 1,8 mg/kg fino a 10,2/kg.
