Progetti di Ricerca

La casa farmaceutica AMO, dopo diverse discussioni con la FDA (Agenzia regolatrice americana del farmaco), ha annunciato di voler iniziare il trial AMO-02 su pazienti

Il farmaco AOC 1001 diventa a tutti gli effetti una terapia. Il 2024 sarà l’anno della sperimentazione, in fase 3, che coinvolgerà anche i centri di ricerca europei.

Distrofia miotonica, 20 anni di studi sulla malattia. I progetti di ricerca futuri possono basarsi su un bagaglio ricco di conoscenze per anticipare il percorso di scoperta di nuovi bersagli terapeutici

Uno studio condotto su 163 pazienti ha utilizzato la sonografia transcranica per esplorare il coinvolgimento cerebrale nelle Distrofie Miotoniche di tipo 1 e 2. Scoperte alterazioni dell’ecogenicità e del diametro del terzo ventricolo.

Nuovi progressi nella ricerca sulla DM2. Un’anomalia mitocondriale potrebbe essere coinvolta nella manifestazione clinica della DM2.

La biobanca dei campioni biologici dei nostri pazienti affetti da malattie miotoniche: perchè è così importante la raccolta e l’archiviazione

Ricercatori giapponesi hanno rilevato che l’eritromicina, antibiotico con funzione batteriostatica, potrebbe essere efficace per curare la DM1. Sussistono le condizioni per l’avvio della fase 3 dello studio.

Un recente studio ha rivelato che il Verapamil mitiga la bicanalopatia calcio/cloro in un modello murino di distrofia miotonica

Al recente Congresso internazionale della World Muscle Society (WMS) tenutosi a Charleston (USA) agli inizi di ottobre, sono stati presentati dati relativi al Trial Marina della casa Farmaceutica Avidity su pazienti affetti da DM1 (malattia di Steinert). Dati incoraggianti ma non ancora definitivi.