Novità da Euro-DyMA – giornata del farmaco.
Si è tenuto il 29 giugno scorso un webinar in remoto organizzato dalla Euro-DyMA per presentare, da parte delle principali Case Farmaceutiche coinvolte, l’aggiornamento dei trial tutt’ora in corso per la DM1 e per la DM2.
Il prof. Meola vi ha partecipato. Di seguito i dati più significativi:
- Arthex Biotech (casa farmaceutica spagnola).
E’ stato presentato lo sviluppo con anti-miR (anti….R-23b) con il farmaco ATX-01, sperimentato nel modello murino HSAR, che riduce i foci tossici di RNA e mantiene nel tempo la riduzione. E’ prevista (dopo l’attuale fase preclinica) l’applicazione sull’uomo nel 1° quadrimestre 2023. Verranno inclusi pazienti della forma adulta, con CTG > 150, deambulanti, con spiccata miotonia. Saranno esclusi i pazienti con significativa cardiomiopatia. La casa farmaceutica ha anche affermato di voler testare a breve il farmaco ATX-02 nella DM2. - Avidity Bio. Trial Marina in corso per la DM1.
E’ utilizzato il farmaco AOC 1001, coniugato all’anticorpo e a un oligoneuclotide. Il farmaco, nella fase preclinica in diversi modelli animali, ha dimostrato una riduzione del RNA tossico del 75% che dura nel tempo. Con questi incoraggianti risultati, è ora in corso un trial su 44 pazienti DM1, con età compresa tra 18 e 65 anni, arruolati in 16 Centri nord americani. Il farmaco è somministrato per via e.v. ed i risultati di sicurezza, tollerabilità ed efficacia, saranno presentati alla fine del 2022. - Dyne Therapeutics Dyne 101, composto trivalente costituito da un anticorpo, un oligonucleotide e un linker.
Questo farmaco, nella fase preclinica, ha dimostrato una significative riduzione del RNA tossico in parecchi tessuti, tra i quali il muscolo scheletrico e il cuore. Il composto farmacologico trivalente è innovativo rispetto ai precedenti per la facile biodisponibilità in tutti i tessuti. E’ prevista una sperimentazione nell’uomo entro la fine del 2022 in 40-50 pazienti DM1. - AMO-Pharma, AMO-02 nella forma congenita della DM1 (CDM).
Dopo gli incoraggianti studi preliminari, il farmaco AMO-02 sarà esteso alla popolazione pediatrica (forma congenita ed infantile) con arruolamento di una sessantina di pazienti, confrontando due dosaggi di somministrazione orale: 1000 mg e 400 mg. - PepGen PGN– EDODM1.
Il farmaco favorisce la disponibilità di oligonucleotidi. Sarà impiegato nella fase preclinica su diversi modelli animali, con lo scopo di ridurre i foci e correggere lo splicing di diverse proteine. La fase preclinica terminerà alla fine del 2022 e nel 2023 saranno iniziati clinical trial su pazienti per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco.
Per approfondire lo stato delle ricerche nel mondo, la Myotonic Dystrophy Foundation americana ha messo a punto un data base visivo interattivo sullo sviluppo di farmaci DM. Cliccando sul link https://mdf.kumu.io/myotonic-dystrophy-research-map-dm-drug-development si possono scoprire le terapie farmacologiche per la distrofia miotonica attualmente in fase di sviluppo, i loro sviluppatori e le pubblicazioni e gli studi correlati.
