Un recente studio pubblicato dal Journal of Clinical Investigation ha evidenziato che alcuni farmaci antagonisti del calcio, utilizzati per trattare malattie cardiache, rivelano buoni risultati per future terapie della distrofia muscolare miotonica di tipo 1.
Il calcio ha un ruolo cruciale nella gestione dei sintomi della distrofia miotonica.
Pertanto il legame tra farmaci antagonisti del calcio e distrofia muscolare miotonica è al centro di questo studio.
La Distrofia Miotonica di tipo 1: il contesto
La causa della patologia DM1 sta nella copia del gene principale, ovvero l’RNA, che diventa tossico e si accumula in tutte le cellule dell’organismo interferendo con una regolare funzione muscolare. L’Rna tossico compromette il movimento del calcio e del cloro dentro e fuori le cellule. Questo processo aiuta a trasmettere segnali alle cellule nervose per regolare un corretto funzionamento muscolare.
Pertanto Le persone con distrofia miotonica di tipo 1 hanno debolezza muscolare e prolungato irrigidimento muscolare, difficoltà nella deglutizione e nella respirazione. Inoltre la malattia colpisce anche gli occhi, il cuore e il cervello.
Risultati della Ricerca e il Verapamil
Gli scienziati hanno osservato che il Verapamil, un farmaco calcio-antagonista comunemente usato per l’ipertensione, allevia i sintomi della distrofia miotonica nei roditori. Prima del trattamento, gli animali mostravano gravi problemi muscolari, difficoltà respiratorie e ridotta longevità. Dopo il trattamento, i roditori hanno ripreso rapidamente la normale funzione muscolare.
Questi dati, pur molto interessanti, vanno valutati con cautela in base al fatto che i modelli animali utilizzati per la ricerca, non avevano le tipiche alterazioni del ritmo cardiaco osservate nei pazienti DM1, né tantomeno le caratteristiche istopatologiche della biopsia muscolare dei pazienti, quali i nuclei centralizzati e l’atrofia selettiva delle fibre del 1° tipo.
Ciò nonostante, emerge un’informazione fondamentale: la gestione del calcio può rappresentare un potenziale obiettivo terapeutico per migliorare la funzione muscolare e la salute dei pazienti affetti dalla distrofia miotonica di tipo 1.
Prospettive future
In sintesi, questo studio dimostra che la bicanalopatia calcio/cloro contribuisce al danno muscolare nella DM1 e ha aperto la strada a ulteriori indagini per identificare il farmaco calcio-antagonista sicuro per i trattamenti futuri della distrofia miotonica di tipo 1.
Estratto dello studio, qui
