Il 25 e 26 novembre si è tenuto l’incontro dell’Euro-Dyma a Bruxelles, dove rappresentanti di associazioni e fondazioni europee che si occupano delle distrofie miotoniche si sono riuniti, sia di persona che in remoto. Erano presenti delegati da diverse nazioni, tra cui Francia, Inghilterra, Belgio, Germania, Svizzera, Grecia, Spagna e l’Italia, rappresentata dal prof. Meola per la FMM.
I punti all’ordine del giorno sono stati:
1. Resoconto sulle varie sperimentazioni farmaceutiche in corso nel mondo, con particolare attenzione allo studio Marina (argomento approfondito nell’ultimo punto di discussione dell’9 novembre scorso).
2. Annunciata la partecipazione dell’Euro-Dyma al prossimo convegno internazionale sulle distrofie miotoniche, l’IDMC-14, che si terrà a Nijmegen (Olanda) dal 9 al 13 aprile 2024.
Durante l’evento, medici e ricercatori provenienti da tutto il mondo si confronteranno.
L’Euro-Dyma avrà uno stand e organizzerà una sessione di confronto con le case farmaceutiche coinvolte nei trial clinici per fare in modo che la sperimentazione venga condotta anche in Italia.
La strada potrebbe essere quella di una casa farmaceutica europea (ad es francese) che proponga un trial nuovo per i pazienti affetti da DM1.
3. In prospettiva di un trial in Europa, sono state raccolte le aspettative dei pazienti affetti da DM1 riguardo ai trial:
- l’arruolamento dei pazienti deve avvenire non solo tramite i centri clinici neuromuscolari, ma anche attraverso le organizzazioni che si occupano delle distrofie miotoniche, come la FMM in Italia.
- l’arruolamento deve tenere conto delle esigenze pratiche dei pazienti, come il trasporto per raggiungere i centri di arruolamento e le eventuali perdite salariali dei caregiver.
- l’uso di biomarcatori significativi per valutare l’efficacia dei farmaci nei trial.
- l’utilizzo della biopsia muscolare ad ago anziché quella tradizionale.
- l’importanza di avviare studi patomolecolari sulla DM2 per poter sviluppare trial anche per questa patologia.
In conclusione, l’incontro ha evidenziato la necessità di un impegno condiviso per affrontare le sfide legate alle distrofie miotoniche e ha posto l’accento sulla ricerca e la collaborazione internazionale.
