La casa farmaceutica americana Ionis Pharmaceuticals ha recentemente concluso la fase 1/2 del trial clinico in cui sono stati valutati gli effetti della molecola IONIS-DMPK-2,5Rx nei pazienti affetti da distrofia miotonica di tipo 1. Questa molecola è stata disegnata per eliminare dal muscolo l’RNA tossico del gene della miotonina (DMPK) che nei pazienti DM1 è causa della miotonia e di tutte le compromissioni muscolari. Il trial clinico ha coinvolto pazienti DM1 di 8 centri negli Stati Uniti d’America a cui sono state somministrate dosi crescenti di farmaco per valutare la tollerabilità e gli effetti benefici attraverso l’analisi di biomarcatori nelle biopsie muscolari.
La Ionis Pharmaceuticals ha recentemente resi noti i risultati, che hanno mostrato un incoraggiante miglioramento dei valori dei biomarcatori nelle biopsie muscolari dei pazienti durante tutto il corso del trial clinico, senza però arrivare agli effetti terapeutici desiderati.
Sulla base di questi risultati la casa farmaceutica ha annunciato di voler testare una nuova molecola con una nuova struttura chimica che permetterà di raggiungere il tessuto muscolare in modo più efficiente (LICA Technology). In questo modo si potrebbe quindi avere una maggiore concentrazione del farmaco a livello muscolare che potrebbe portare agli effetti terapeutici desiderati.
Rimaniamo quindi ancora fiduciosi che presto possano esserci novità su queste nuove molecole per la cura della distrofia miotonica di tipo 1.
Concludiamo citando le parole della Ionis Pharmaceuticals che ci tiene a dire a tutti noi che continuerà a lavorare sulle distrofie miotoniche.
“Ci siamo impegnati per la comunità DM e speriamo di sviluppare un nuovo e più potente farmaco che possa aiutare le persone affette da DM1”
(Ionis Pharmaceuticals)
(“We are committed to the DM patient community and we hope to advance a new, more potent drug into development that will benefit people living with DM1”)
