Alcuni pazienti affetti da DM1 hanno chiesto alla FMM informazioni sulla opportunità di partecipare ad un trial clinico promosso dall’Università Tor Vergata di Roma con lo scopo di verificare “L’efficacia della Metformina sulla motilità e forza nella DM1“. Il trial italiano si basa su uno studio effettuato in Francia nel 2018, monocentrico, su una piccola popolazione di pazienti con DM1, randomizzato contro placebo (cioè a 19 pazienti fu dato il farmaco ed ad altri 19 il placebo), in fase 2 cioè studio pilota. L’obiettivo dello studio era di migliorare la mobilità, la forza e la miotonia attraverso la Metformina. I risultati del trial, durato un anno e pubblicati sulla rivista internazionale Brain, hanno dimostrato che il farmaco migliorava la mobilità (ad es. distanza percorsa in 6 minuti dall’inizio alla fine dello studio) ma non aveva alcun effetto sulla forza e sulla miotonia. I pazienti DM1 arruolati per lo studio erano affetti dalla forma adulta e non presentavano diabete. Inoltre va segnalato che un gran numero di pazienti che assumevano la metformina presentarono durante lo studio problemi gastrointestinali che richiesero una terapia sintomatica ad hoc.
The Mytonic Dystrophies: Richard Moxley, James E. Hilbert, Giovanni Meola
Pubblicato sul secondo volume “Rosemberg’s, Molecular and genetic basis of neurological and psychiatric disease”,il capitolo “The myotonic Dystrophies” con autori R.T. Moxley III, J.E. Hilbert dell’Università di Rochester (NY) e Giovanni Meola, fondatore e presidente della FMM ETS.
11/11/2024
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