Di recente la Ionis Pharmaceuticals e la Biogen hanno pubblicato una lettera indirizzata alla comunità internazionale dei pazienti e delle famiglie DM in cui spiegano i risultati del trial clinico sul farmaco IONIS-DMPKRx e i motivi della sospensione della sperimentazione di questa molecola.
Di seguito riportiamo la traduzione del testo integrale della lettera che potete visionare in originale a questo link:
http://us8.campaign-archive2.com/?u=8f5969cac3271759ce78c8354&id=1109538bcf&e=cd1f4d18fe
Cari membri della comunità delle Distrofie Miotoniche
IL NOSTRO RECENTE ANNUNCIO SUL TRIAL CLINICO
Negli ultimi anni abbiamo avuto modo di conoscere molte famiglie che vivono con la distrofia miotonica e siamo rimasti profondamente colpiti dalle loro esperienze. Dopo il recente annuncio sullo studio della tollerabilità del farmaco IONIS-DMPKRx, abbiamo capito che c’è molto disappunto nella comunità, e sentiamo che è importante rispondere ad alcune delle vostre domande.
QUALE ERA LO SCOPO DEL TRIAL
Lo studio IONIS-DMPKRx è stato disegnato per valutare la sicurezza del farmaco a dosi crescenti, ma si prefiggeva anche altri obiettivi, tra cui la valutazione della forza e la raccolta di biopsie muscolari. IONIS-DMPKRx è stato progettato per agire sull’RNA tossico di DMPK nel muscolo, dove è responsabile della miotonia e delle alterazioni muscolari nei pazienti affetti da DM1. L’ analisi delle biopsie muscolari aveva due obiettivi: il primo di analizzare l’RNA per valutare gli effetti del farmaco sul target DMPK e su altri biomarcatori coinvolti nella DM1, e il secondo era di misurare i livelli di farmaco che hanno raggiunto il tessuto target, ovvero il muscolo. Queste analisi hanno reso possibile verificare se il farmaco IONIS-DMPKRx stava riducento l’RNA tossico di DMPK nel tessuto muscolare.
COSA ABBIAMO IMPARATO
La buona notizia è stata che abbiamo osservato alcuni cambiamenti nei biomarcatori quali lo splicing di alcuni RNA e abbiamo osservato bassi livelli di farmaco nel muscolo. Anche se abbiamo imparato molte cose da questo studio, in base alla nostra esperienza sentiamo che questi cambiamenti non sono abbastanza significativi da indurre i benefici clinici che invece speriamo di raggiungere. Questi dati, in associazione con i nostri progressi nella tecnologia degli oligonucleotidi antisenso che ci ha permesso di migliorarne il trasporto e la potenza nel tessuto muscolare usando la tecnologia LICA, ha portato alla nostra decisione di non proseguire con il trial IONIS-DMPKRx.
Abbiamo sviluppato la nostra tecnologia LICA per aumentare il trasporto dei nostri farmaci a determinati tessuti. Questa tecnologia aggiunge specifiche strutture chimiche o molecole chiamate “coniugati” agli oligonucleotidi antisenso per aumentare l’efficienza dell’assorbimento e trasporto del farmaco ad uno specifico tessuto. Abbiamo dimostrato che la nostra tecnologia LICA può aumentare la potenza dei nostri farmaci. E anche se IONIS-DMPKRx non andrà avanti, è importante sottolineare che questo studio ha migliorato le nostre conoscenze su come portare avanti i futuri studi.
IMPEGNATI NELLO SVILUPPO DI TERAPIE PER LA DISTROFIA MIOTONICA
La Ionis e la Biogen sono ancora dedicate alla comunità di pazienti DM e stanno già lavorando per sviluppare un nuovo farmaco diretto contro DMPK per la cura della distrofia miotonica di tipo 1. Siamo impegnati nel lavorare sui progressi di una nuova tecnologia LICA muscolo specifica per aumentare la potenza di un nuovo farmaco che speriamo di sviluppare al più presto. La nostra intenzione è di identificare un nuovo composto il prima possibile e, anche se è presto per dire esattamente quando questo nuovo farmaco sarà pronto per il trial clinico, siamo ottimisti e stiamo perseguendo questo obiettivo con urgenza.
GRAZIE
Ultimo ma più importante, sappiamo che non saremmo qui senza il supporto delle famiglie che partecipano ai nostri studi clinici, i dottori e i clinici che hanno estrema attenzione e cura per queste famiglie e l’intera comunità di pazienti che ci ispira a dare il nostro meglio ogni giorno. Grazie per il vostro supporto incondizionato.
Ionis e Biogen
