Mexiletina e DM1

E’ stato recentemente condotto uno studio randomizzato in doppio cieco contro placebo in una coorte di 41 pazienti affetti da DM1 per valutare l’efficacia e gli effetti collaterali della Mexiletina in un periodo di 6 mesi. L’obiettivo primario dello studio era quello di valutare la mobilità del paziente mediante il test della distanza percorsa in 6 minuti, prima della terapia con mexiletina e dopo 6 mesi dalla sua assunzione. Gli obiettivi secondari erano la quantificazione della miotonia alle mani, la valutazione della forza muscolare, la capacità di deglutizione, la capacità vitale respiratoria, la quantità di massa muscolare, l’indice di qualità di vita per la malattia e una valutazione cardiaca mediante ECG e Holter-24 ore a tre e sei mesi dall’assunzione della terapia. Lo studio ha dimostrato che l’assunzione di mexiletina porta un netto miglioramento nella miotonia, senza complicanze cardiologiche (modifiche del PR, QRS e QTc) sia a 3 che a 6 mesi, mentre ha evidenziato che gli altri aspetti indagati, tra cui quello della mobilità e della forza, non hanno mostrato differenze nei pazienti che assumevano mexiletina rispetto a quelli che assumevano il placebo. ( Heatwole C et al. Neurology 2021;96:228-240).