Precisazioni sul Trial Clinico Marina, in corso in USA su adulti DM1. Quali i tempi per l’Europa?
In corso negli Stati Uniti l’estensione della fase 2 del trial Clinico AOC 1001-CS1 su DM1, finanziato dalla casa farmaceutica Avidity Biosciences. Terminata questa fase potranno essere arruolati pazienti europei.
Canalopatie Muscolari:
FMM finanzia un progetto di ricerca
Il canale del sodio Nav1.4 è il maggiore attore nel processo di eccitabilità della fibra muscolare, sia in termini di rigidità muscolare (NMD) e sia in termini di debolezza muscolare (Paralisi Periodiche). Nell’ambito dello spettro clinico delle canalopatie del sodio la qualità di vita del pazienti è molto compromessa.
Approvvigionamento della Mexiletina
Precisazioni sull’approvvigionamento della Mexiletina per i pazienti affetti da Miotonie Non Distrofiche (NDM) e Distrofie Miotoniche (DM1 e DM2) con codice di esenzione per malattie rare RFG090
Al via il Trial Clinico Achieve di Dyne sui Pazienti DM1
La casa farmaceutica Dyne ha dato inizio al trial clinico Achieve per valutare il farmaco DYNE-101 nella DM1. 64 i pazienti coinvolti. Gli obiettivi primari sono verificare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.
Giornata Internazionale Distrofia Miotonica
Il 15 settembre di ogni anno sarà la Giornata Internazionale della Consapevolezza sulla Distrofia Miotonica. In tutto il mondo Organizzazioni dedicate saranno impegnate nella diffusione di tale patologia ancora poco conosciuta. Quali sono le finalità e con quali attività vengono portate avanti?
Congresso Internazionale sulle Malattie Neuromuscolari: presentate molte ricerche su DM e NDM
Le malattie neuromuscolari è il tema della 17° edizione del Congresso sulle MM tenuto a Bruxelles. Sono state presentate molte ricerche in corso nel mondo, di base e cliniche, riguardanti Distrofie Miotoniche e le Miotonie Non Distrofiche
