Meeting Internazionale Euro-Dyma 2022
Meeting Internazionale Euro-Dyma 2022. Quest’anno Milano è la città di accoglienza dell’evento. Sarà compito di FMM organizzare l’evento con circa 20 membri provenienti da diversi paesi europei.
Congresso World Muscle Society 2022:
novità sulla ricerca nell’ambito delle Malattie Miotoniche
Concluso il 27° Congresso Mondiale della WMS. Tante novità nella ricerca sulle malattie miotoniche. I temi affrontati sono stati: Paralisi Periodiche, Trial Marina per la DM1, Ricerca di base e Registri per DM1 e DM2
Precisazioni sul Trial Clinico Marina, in corso in USA su adulti DM1. Quali i tempi per l’Europa?
In corso negli Stati Uniti l’estensione della fase 2 del trial Clinico AOC 1001-CS1 su DM1, finanziato dalla casa farmaceutica Avidity Biosciences. Terminata questa fase potranno essere arruolati pazienti europei.
Canalopatie Muscolari:
FMM finanzia un progetto di ricerca
Il canale del sodio Nav1.4 è il maggiore attore nel processo di eccitabilità della fibra muscolare, sia in termini di rigidità muscolare (NMD) e sia in termini di debolezza muscolare (Paralisi Periodiche). Nell’ambito dello spettro clinico delle canalopatie del sodio la qualità di vita del pazienti è molto compromessa.
Approvvigionamento della Mexiletina
Precisazioni sull’approvvigionamento della Mexiletina per i pazienti affetti da Miotonie Non Distrofiche (NDM) e Distrofie Miotoniche (DM1 e DM2) con codice di esenzione per malattie rare RFG090
Al via il Trial Clinico Achieve di Dyne sui Pazienti DM1
La casa farmaceutica Dyne ha dato inizio al trial clinico Achieve per valutare il farmaco DYNE-101 nella DM1. 64 i pazienti coinvolti. Gli obiettivi primari sono verificare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.
