La casa farmaceutica AMO, dopo diverse discussioni con la FDA (Agenzia regolatrice americana del farmaco), ha annunciato di voler iniziare il trial AMO-02 su pazienti DM1 affetti da forma adulta, sulla base dei risultati ottenuti nel Trial AMO su pazienti DM1 affetti da forma congenita (CDM1).
Verranno valutati l’efficacia e la sicurezza del farmaco nella nuova coorte di pazienti.
Alcuni aspetti del Trial AMO su pazienti affetti da CDM1:
- Sono stati ottenuti dati confortanti nella fase 2/3 del trial Reach-CDM (NCT05004129) che ne hanno consentito l’approvazione per l’inizio del nuovo Trial AMO-02 di fase 3 anche in centri europei oltre che negli USA, Canada, Australia e Nuova Zelanda.
- I pazienti ricevettero il farmaco tideglusib a dosi di 400, 600 e 1000 mg una volta al di per 56 settimane. Dopo circa 1 anno di terapia, anche se non furono osservate significative differenze rispetto al placebo nell’obiettivo primario (CDM1-RS scala che rileva diversi domini cognitivi nella forma congenita), vi furono significativi miglioramenti nel test Peabody Picture Vocabulary, un miglioramento nel cammino a 10 metri ed una significativa riduzione delle CK seriche.
- Con la somministrazione del farmaco tideglusib è stato riscontrato un effetto benefico sia a livello cerebrale che muscolare.
- La terapia è risultata ben tollerata e non si sono verificati effetti avversi sia di minore che di maggior grado.
