La DYNE in questo periodo di pandemia, ha messo a punto un farmaco DYNE 101 (composto trivalente formato da un anticorpo, da un ASO (oligonucleotide antisenso), coniugato al recettore tranferrmina (Trf1), espresso in modo considerevole sulla superficie del muscolo scheletrico.
Tale terapia genica è molto innovativa rispetto al precedente trial con solo ASO, perchè vi è una maggiore biodistribuzione del farmaco a livello di numerosi tessuti: muscolo scheletrico, muscolo cardiaco, muscolo liscio. Gli studi preclinici sono stati condotti su modelli animali con DM1, inclusi gli scimpanzé, specie molto simile a quella umana.
Questi studi hanno dimostrato che il DYNE 101 riduce drasticamente l’RNA tossico, i foci di RNA e corregge i vari fenomeni di splicing di diverse proteine, quali il canale del cloro, implicato nella miotonia.
Sulla scorta di questi risultati preclinici molto incoraggianti, la casa farmaceutica ha annunciato che (dopo il benestare della agenzia regolatoria americana FDA) nel 1° quadrimestre (Q1) del 2022, verrà condotto uno studio piota presso centri nordamericani su una coorte di 40-50 pazienti affetti dalla forma adulta di DM1.
Gli obiettivi dello studio saranno:
- verificare la sicurezza, la tollerabilità e l’eventuale presenza di effetti collaterali
- verificare la riduzione del RNA tossico
- misurare la forza
- valutare la miotonia
- valutare gli effetti sulle funzioni respiratorie
