Si è appena conclusa la riunione autunnale dell’Euro-DYMA, tenutasi a Bordeaux (FR) il 9 e 10 novembre, in presenza e in videoconferenza.
Oltre al Prof. Meola, rappresentante della FMM ETS, vi hanno partecipato in presenza il Presidente dell’Euro-DYMA, Alain Geille e la rappresentante dei malati DM danesi, sig.ra Kristen. In video conferenza erano presenti rappresentanti di UK, Belgio, Olanda e Serbia.
Si è parlato di molti argomenti e tra questi i più rilevanti sono stati:
- Un aggiornamento sui trial clinici riguardante in particolare due case farmaceutiche (Avidity e AMO). Dopo molti ritardi da parte dell’EMA (Agenzia regolatrice europea) e quindi speranze disattese da parte dei malati europei, sembra imminente, entro fine anno o primi mesi del 2025, l’approvazione di questi trial che consentirà di aprire il reclutamento dei pazienti anche in Centri Europei che verranno individuati dalle stesse case farmaceutiche. Tra questi sicuramente ve ne saranno anche in Italia.
La FMM ETS informerà sull’evoluzione di questo aspetto già durante il prossimo Punto di Ascolto che si terrà presso l’Auditorio della Clinica Igea, in Via Dezza 48, a Milano il prossimo 9 dicembre alle ore 10.30.
- E’ stato deciso di implementare il sito WEB dell’Euro-DYMA attraverso la raccolta di materiale di informazione proveniente dalle singole associazioni europee. Anche la FMM ETS invierà le proprie newsletter, le carte per la vita e tutto quanto riterrà utile a
far conoscere le esigenze e necessità che questa malattia rara comporta a livello italiano. Questo aspetto riveste grande importanza perché le diverse associazioni potranno mettere in comune le esperienze e le esigenze dei malati DM, cercando così di esercitare una pressione comune affinché le diverse agenzie europee possano ascoltare la voce e le istanze di tanti malati affetti da questa malattia rara. - L’Euro-DYMA organizzerà, in occasione del Convegno della Myotonic Dystrophy Foundation Americana (MDF) che si terrà a Indianapolis (USA) il 1° maggio 2025, un incontro con circa una quarantina di Case Farmaceutiche interessate alla ricerca sulle Distrofie Miotoniche. Il Prof. Meola vi parteciperà, come rappresentante della FMM ETS. In quell’occasione verranno sicuramente messe a fuoco le tempistiche dei trial in corso.
- E’ stato deciso di costituire un Gruppo di membri dell’Euro-DYMA per avviare un dialogo costante con le case farmaceutiche per tutelare i pazienti DM dal punto di vista non solo medico, nella prospettiva dell’apertura dei trial in Europa e del reclutamento dei malati. Questa scelta fa riferimento alle istanze che i malati stessi avevano espresso in un questionario distribuito da alcune associazioni DM, (tipo di reclutamento, gestione delle spese personali, spostamenti verso i centri di reclutamento, sistemazione dei caregiver, ecc.) mettendo in luce i problemi reali collegati alla partecipazione ai trial.
